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Einer neuen Studie zufolge kann eine frische Modifikation des künstlichen viralen Vektors (AVV) 171.000 DNA-Stränge enthalten – zusammen mit zahlreichen Proteinen und Biomolekülen –, die alle bei der Rationalisierung der Gentherapie hilfreich sind.
Wenn es sich als wirksam erweist, glauben die Autoren, dass dieses Vehikel Gentherapien und personalisierte Medizin verändern könnte.
Die neuen AVVs können 20-mal mehr DNA enthalten als aktuelle Gentherapieviren.
Ein Virus voller potenziell heilender DNA könnte bald eine viel größere Nutzlast tragen. Durch die Erhöhung der DNA-Menge, die in einen künstlichen viralen Vektor passt – zusammen mit Biomolekülen, Proteinen und mehr – glauben Forscher, dass sie das Potenzial für eine enorme Verbesserung der Gentherapie erschlossen haben.
In einer neuen, in Nature Communications veröffentlichten Studie behaupten die Autoren, dass die als Phagen bekannten frischen künstlichen viralen Vektoren (AVVs) 20-mal mehr DNA aufnehmen können als ähnliche heute verwendete AVVs. Der innovative Ansatz ist umfangreich genug, um als Komplettlösung für die molekulare Reparatur von Genen zu dienen.
„Diese anpassbaren Multiplex-All-in-one-AVVs mit großer Kapazität auf Phagenbasis stellen eine zusätzliche Kategorie von Nanomaterialien dar, die möglicherweise Gentherapien und personalisierte Medizin verändern könnten“, schreiben die Autoren der Studie.
Phagen sind modifizierte Viren, die darauf ausgerichtet sind, Bakterien zu infizieren. Die funktionelle Bewaffnung der Infektionskraft eines Virus für immer eröffnet eine Welt voller Heilungsmöglichkeiten, beispielsweise durch Zell- und Gentherapien. Durch die Erweiterung der Kapazität der Phagen auf 171.000 DNA-Stränge und über 1.000 Moleküle glaubt Hauptautor Venigalla Rao von der Catholic University of America, dass sein Team einen neuen Weg zur Heilung geschaffen hat.
„Wir können all dies in einem Partikel kombinieren und nicht nur eine Therapie anstreben“, sagt er laut New Scientist, „sondern möglicherweise eine Heilung.“
Mit bestehenden Gen- und Zellbehandlungen versuchen Experten, bestehende Zellen zu modifizieren, benötigen jedoch eine Mischung aus therapiegefüllten Zelllieferungen, um dies zu erreichen. Die Studienautoren glauben, dass sie die Heilung erheblich beschleunigen können, indem sie einen Phagen mit DNA und Biomolekülen füllen, die darauf ausgelegt sind, bestehende Zellen zu reparieren.
Um dies zu erreichen, modifizierte das Forschungsteam den bekannten T4-Phagenprozess, hauptsächlich durch die Verwendung einer speziellen kationischen Lipidbeschichtung, die „einen effizienten Eintritt in menschliche Zellen ermöglichen“ sollte.
Wenn die Gentherapie perfektioniert ist, wird sie voraussichtlich einen völlig erweiterten und optimierten Ansatz verfolgen.
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